知母是清热泻火药，入药部分是根茎，性味苦寒，归肺、胃、肾三经，主要的作用是滋阴清肺，解热除烦。可以治疗胃中燥热导致的烦热消渴；火邪灼肺导致的干咳无痰或痰少而稠；阴虚火旺导致的劳热骨蒸，心烦，咳嗽，咯血等。
知母质软性润，上清肺经，下泻肾火，兼清胃热。知母与石膏配伍，泻胃经实热；配天花粉清热生津；配贝母润肺止咳化痰；与龟板、熟地、黄柏配伍，治虚劳之热。知母盐水炒用，下行入肾，有润肾燥而滋阴之功。
知母与石膏均为清肺胃实热常用之药，但知母苦寒，煎后汁浓，其性守而不走，用于肺热燥咳，里热重津液已伤者；石膏辛苦寒，质重浊，其性走而不守，用于肺热实喘表热重，津液未伤者。二者一重清润，一重清解，故阳明气分燥热伤津之证，二药又常相须为用，著名方剂石膏知母汤（白虎汤）就使用二药配伍的经典。
苦寒药易于伤阴败胃，故脾胃虚弱，大便溏泄者不宜用知母。表邪未解者一般也不宜使用，若里热较重时，可酌量使用，但仍需以表散为主。
知母是百合科知母属植物知母的根茎，具有清热泻火、滋阴润燥的功效。主要用于治疗温热病高热烦渴、肺热咳嗽、骨蒸潮热、遗精、盗汗、虚烦不眠、消渴等病症。现代研究表明，知母含有知母皂苷A1、知母皂苷Β-Ⅱ、马尔考皂苷元-3-O-β-D吡喃葡萄糖基（1→2）-β-D-吡喃半乳糖苷B、去半乳糖替告皂苷、F-芰脱皂苷、异菝葜皂苷、知母多糖A、顺-扁柏树脂酚、单甲基-顺-扁柏树脂酚、氧化-顺-扁柏树脂酚、2，6，4'-三羟基甲氧基二苯甲酮、对羟苯基巴豆油酸、二十五烷酸乙烯酯、β-谷甾醇、果苷、烟酸、烟酰胺、泛酸等成分。这些成分具有抑制Na⁺，K⁺-ATP酶活性、双向调节肾上腺素、减轻糖皮质激素副作用、降血糖、抗血小板聚集、抗病原微生物、抗炎、催眠、免疫抑制、利胆等作用。
